gene therapy

Sabies que quan el teu sistema immunitari no funciona correctament sovint tens més susceptibilitat de patir infeccions i una major possibilitat de patir càncer?

La immunodeficiència és un concepte mèdic que agrupa moltes malalties en les que el sistema immunitari no compleix amb el paper de protecció que li correspon deixant a l’organisme vulnerable a la infecció. Les persones que pateixen una immunodeficiència tenen una major susceptibilitat a patir infeccions i a desenvolupar càncer.

Les immunodeficiències poden ser primàries (o congènites) i secundàries (o adquirides). Les primàries es manifesten, excepte algunes excepcions, des de la infància, i es deuen a defectes genètics que impedeixen el correcte funcionament del sistema immunitari. Les secundàries, en canvi, són el resultat de l’acció de factors externs, com la desnutrició, el càncer, molts tractaments mèdics o diversos tipus d’infeccions. Un exemple d’immunodeficiència adquirida per una infecció viral és la SIDA.

Sabies que ja són vàries les desenes de pacients amb immunodeficiències tractats amb teràpia genètica del sistema immunitari?

Les immunodeficiències primàries (aquelles on els gens del sistema immunitari estan alterats) es poden “curar” tornant a introduint els gens normals en les cèl·lules del pacient. Per fer-ho, els gens “s’empaqueten” dins de virus que no provoquin malaltia. És el que es coneix amb el nom de teràpia gènica. Aquesta mena de teràpia es va començar a aplicar amb èxit en alguns casos d’immunodeficiències greus a principi dels anys 90, però durant aquesta última dècada s’ha demostrat la seva eficàcia “curant” més d’una trentena de pacients. Els avenços de la teràpia gènica en immunodeficiències han permès aplicar la metodologia a altres malalties genètiques a on també ja és una realitat terapèutica.

anticos

Sabies que avui en dia els anticossos monoclonals (una eina dels immunòlegs) s’utilitzen per tractar a milers de pacients ?

El 1975 César Milstein i Georges Köhler van publicar per primera vegada el mètode que permet produir grans quantitats d’un determinat tipus d’anticossos (els anticossos monoclonals). Aquest descobriment va merèixer al 1985 el reconeixement de l’Acadèmia dels Premis Nobel. En l’actualitat els anticossos monoclonals són una realitat terapèutica quotidiana, que permet tractar moltes malalties que fins ara no tenien tractament. Existeixen desenes d’aquests “fàrmacs biològics” disponibles comercialment per a tractar desenes de patologies (artritis reumatoide, asma al·lèrgic, càncers, …). Cada any se n’incorporen de nous i n’apareixen noves aplicacions, i això es tradueix en un increment de l’esperança de vida en les persones que pateixen aquests tipus de patologies.

 

Deixa un comentari